Британские учёные достигли выдающегося прорыва в области восстановления зрительной функции: впервые успешно провели генную терапию у детей с редкой генетической патологией сетчатки, вызванной мутацией в гене AIPL1. В рамках клинического испытания участвовали 11 молодых пациентов.
В результате применения генетического препарата, который доставлял правильную копию гена AIPL1 прямо к фоторецепторам сетчатки, у детей значительно улучшилось восприятие света и пространственной ориентации. На первом этапе эксперимента лечение было введено только одному глазу четырёх участников; через месяц тестирование показало радикальное отличие: обработанный орган зрения начал различать изображения, тогда как второй оставался полностью невосприимчивым к свету.
Вторая группа из 7 детей получила двустороннее лечение. Предварительные данные демонстрируют аналогичные положительные результаты. Специалисты подчёркивают глубокие изменения в жизни пациентов: улучшение социальной адаптации, коммуникативных навыков и общего поведения.
Препарат уже получил статус орфанного от регуляторных органов США (FDA) и Европейского Союза, что является значительным шагом к его официальному признанию. Исследователи предрекают широкие перспективы данной методики для терапии других наследственных заболеваний глаз.
Таким образом, это открытие не только возвращает зрение страдающим детям, но и обещает революцию в лечении генетических нарушений зрительной системы, сообщает издание New Atlas.
Ранее мы писали, что одной неизлечимой болезнью в мире стало меньше.
Врач предупредила о смертельной опасности недосыпа, сообщала ранее «Живая Кубань».
Самые важные новости теперь в нашем Telegram-канале. Подписывайтесь, чтобы не пропустить: https://t.me/live_kuban.
